赛诺菲宣布Tibsovo（艾伏尼布片）获FDA批准用于IDH1突变型胆管癌

赛诺菲宣布Tibsovo（艾伏尼布片）获FDA批准用于IDH1突变型胆管癌，这也是首款且唯一一款获批用于既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者的靶向疗法。

致力于为患者带来创新治疗希望、在肿瘤领域稳步崛起的赛诺菲制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Tibsovo®（艾伏尼布片），用于治疗经FDA批准检测确认存在IDH1突变、既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

Tibsovo的补充新药申请（sNDA）获得了FDA优先审评资格，该资格可加快审评进程，通常授予那些能在治疗领域取得重大进展、或为无有效疗法的疾病提供治疗方案的药物。

赛诺菲制药首席执行官大卫·K·李表示：“赛诺菲一直致力于探索抑制突变IDH酶的巨大潜力，将其作为治疗存在高度未满足医疗需求癌症（包括胆管癌）的创新途径。我们很荣幸为既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者带来首款且唯一一款靶向疗法，同时也感谢参与ClarIDHy临床试验的患者、护理人员、研究人员及研究团队，正是他们的付出才促成了这一成果。”

此次适应症获批基于ClarIDHy研究的数据支持，该研究是首个且唯一一项针对既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌的随机Ⅲ期临床试验。结果显示，经独立审评委员会评估，试验主要终点无进展生存期（PFS）取得统计学意义上的显著改善，风险比（HR）为0.37，95%置信区间为[0.25, 0.54]，p值＜0.001。Tibsovo组与安慰剂组的中位无进展生存期（95%置信区间）分别为2.7个月（1.6, 4.2）和1.4个月（1.4, 1.6）；Tibsovo组患者在6个月和12个月时的无进展生存或无死亡比例分别为32%和22%，而安慰剂组该比例均为0。

研究方案规定，安慰剂组患者在疾病进展时可交叉至Tibsovo组接受治疗，最终安慰剂组有较高比例（70.5%）的患者交叉至Tibsovo组。研究同时显示，次要终点总生存期（OS）呈现出有利于Tibsovo组的趋势，但未达到统计学显著性差异。总生存期结果基于最终分析（在无进展生存期最终分析16个月后，共发生150例终点事件），未对交叉治疗情况进行调整的情况下，Tibsovo组中位总生存期（95%置信区间）为10.3个月（7.8, 12.4），安慰剂组为7.5个月（4.8, 11.1）。

研究中观察到的安全性特征与此前公布的数据一致。胆管癌患者中最常见的不良反应（发生率≥15%）包括疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

对于既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌，Tibsovo的推荐剂量为每日口服一次，每次500毫克，可与食物同服或空腹服用，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

亚利桑那大学医学副教授、亚利桑那大学癌症中心消化系肿瘤内科主任拉奇娜·T·施罗夫医学博士指出：“患有IDH1突变型胆管癌的患者，尤其是化疗后疾病进展的患者，迫切需要新的治疗选择。Tibsovo不仅具有可接受的安全性，还在无进展生存期方面展现出令人瞩目的显著获益，这凸显了其作为治疗这种侵袭性癌症的新选择的重要价值。”

胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，发生于肝脏内外的胆管。美国每年约有8000人被诊断为胆管癌，但实际病例数可能更高，因为胆管癌诊断难度较大，且可能被误诊为其他类型癌症。

胆管癌基金会创始人兼首席执行官史黛西·林赛表示：“在Tibsovo获批之前，针对携带IDH1突变的胆管癌患者，尚无获批的靶向疗法，晚期患者的化疗选择也十分有限。此次获批为胆管癌患者群体带来了新的希望，我们很高兴这种迫切需要的新治疗方案能惠及患者。”