施维雅宣布FDA批准拓舒沃（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变型复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）

拓舒沃是首款且唯一一款获批用于携带易感IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者的靶向治疗药物。作为艾伏尼布的第五项获批适应症，此次获批进一步巩固了施维雅在突变型IDH抑制剂领域的领先地位。

 专注于肿瘤领域、致力于为患者带来未来希望的施维雅集团（Servier）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）患者。这是拓舒沃在IDH1突变型癌症领域的第五项适应症，同时也是首款且唯一一款获批用于该分子亚型复发或难治性骨髓增生异常综合征患者的靶向治疗药物。

施维雅制药商业负责人阿琼·普拉萨德（Arjun Prasad）表示：“施维雅通过持续创新为患有难治性癌症的患者提供支持，在突变型IDH抑制剂领域引领行业发展，我们对此深感自豪。作为首款且唯一一款用于IDH1突变型复发或难治性骨髓增生异常综合征患者的靶向治疗药物，此次FDA批准拓舒沃，彰显了我们致力于在高度未满足医疗需求领域取得重大进展、为合适的患者在合适的时间提供合适治疗方案的坚定承诺。”

此次适应症获批基于一项关键的Ⅰ期开放标签研究，该研究纳入了18例IDH1突变型复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。研究数据显示，接受拓舒沃治疗的患者完全缓解（CR）率达38.9%，客观缓解率（ORR）达83.3%；完全缓解的中位时间为1.9个月（范围：1.0-5.6个月）。在数据截止时，完全缓解的中位持续时间尚未达到（范围：1.9-80.8+个月），中位总生存期为35.7个月（范围：3.7-88.7个月）。此外，在基线时依赖红细胞或血小板输注的9例患者中，66.7%（6例）在基线后任意连续≥56天的周期内实现了输血独立。总体而言，治疗相关不良事件与拓舒沃已知的安全性特征一致。

血液科、肿瘤科医生及髓系恶性肿瘤专家阿米尔·法西（Amir Fathi）医学博士指出：“在IDH突变型癌症中创新应用靶向治疗，已成为该分子亚型患者的重要治疗选择。此次拓舒沃获批用于IDH1突变型复发或难治性骨髓增生异常综合征，再次强调了突变检测对指导治疗决策、潜在改善患者预后的重要性。”

据估计，美国每年约有1.6万人被诊断出患有骨髓增生异常综合征¹。其中，约3.6%的患者携带IDH1突变²，该突变被认为是一种早期“驱动突变”³。对于携带IDH1突变的骨髓增生异常综合征患者，其预后通常较差，转化为急性髓系白血病（AML）的风险更高²。

骨髓增生异常综合征基金会执行董事特蕾西·伊拉卡（Tracey Iraca）表示：“拓舒沃的此次获批对骨髓增生异常综合征患者群体而言是个好消息。在此之前，针对携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者，尚无获批的靶向治疗药物。我们要感谢研究参与者及其家属、护理人员，以及施维雅的研究人员和参与本研究的临床研究者，他们为这一存在高度未满足医疗需求的患者群体带来了新的治疗选择。”