赛诺菲宣布 Tibsovo（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷获 FDA 批准用于新诊断 IDH1 突变急性髓系白血病患者

赛诺菲宣布 Tibsovo（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷获 FDA 批准用于新诊断 IDH1 突变急性髓系白血病患者，这也是首款靶向肿瘤代谢的疗法获批与阿扎胞苷联用，治疗该类白血病患者。此次获批基于全球 Ⅲ 期 AGILE 临床试验数据，该研究证实此联合疗法可显著改善患者的无事件生存期与总生存期。

深耕肿瘤领域并致力于为患者带来创新治疗方案的赛诺菲公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Tibsovo（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷，用于治疗年龄≥75 岁或因合并症无法接受强化诱导化疗的新诊断 IDH1 突变急性髓系白血病（AML）成年患者。值得关注的是，AGILE 试验是唯一一项专门针对无法接受强化化疗的新诊断 IDH1 突变急性髓系白血病患者设计的 Ⅲ 期临床试验。

Tibsovo 的补充新药申请（sNDA）获得了 FDA 的优先审评资格，且通过 FDA 实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目完成审批，该项目旨在确保安全有效的治疗方案能够尽早惠及患者。

赛诺菲制药首席执行官大卫・K・李表示：“此次获批是建立在 Tibsovo 已有的充分临床证据之上，目前该药物已获批用于治疗多种 IDH1 突变型癌症。作为肿瘤领域靶向 IDH 抑制技术的先行者，我们很荣幸能为急性髓系白血病患者群体带来全新治疗选择，并将持续致力于推动肿瘤及其他领域医疗创新的边界。”

Tibsovo 此次获批适应症的拓展，依托于全球 Ⅲ 期 AGILE 研究的临床数据，该研究入组人群为既往未接受治疗的 IDH1 突变急性髓系白血病患者。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷方案相比，Tibsovo 联合阿扎胞苷方案可使患者无事件生存期（EFS）获得统计学意义上的显著改善，风险比（HR）为 0.35（95% 置信区间为 0.17-0.72），双侧 p 值为 0.0038；同时患者总生存期（OS）也显著延长，风险比（HR）为 0.44（95% 置信区间为 0.27-0.73），双侧 p 值为 0.0010。在新诊断 IDH1 突变急性髓系白血病一线治疗中，Tibsovo 联合阿扎胞苷方案的中位总生存期达到 24 个月，是安慰剂联合阿扎胞苷方案（7.9 个月）的三倍。AGILE 研究的相关结果已于 2021 年美国血液学会（ASH）年会上公布，并近期发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

纪念斯隆凯特琳癌症中心医学部白血病科药物开发项目主任埃坦・M・斯坦因医学博士指出：“急性髓系白血病是一种进展迅速、治疗难度大且预后不良的血液系统恶性肿瘤。Tibsovo 不仅安全性良好，更是首款靶向肿瘤代谢的疗法，与阿扎胞苷联用后，在无事件生存期和总生存期方面展现出令人瞩目的显著获益，这也凸显了其作为新联合治疗方案的重要价值，为无法接受强化诱导化疗的新诊断 IDH1 突变急性髓系白血病患者带来了新的希望。”

急性髓系白血病是一种治疗难度极高的血液肿瘤，每年在美国新增病例约 20,000 例。在所有急性髓系白血病病例中，约 6%-10% 的患者存在 IDH1 基因突变。